Πολλές ελπίδες δίνει ένα νέο φάρμακο κατά της υποτροπιάζουσας πολλαπλής σκλήρυνσης, το οποίο δοκιμάστηκε με επιτυχία κατά την τελική φάση 3 της διεθνούς πολυκεντρικής κλινικής δοκιμής με την αρχαιοελληνική ονομασία «Ασκληπιός» (ASCLEPIOS). Πρόκειται για την οφατουμουμάμπη (ofatumumab), ένα ανοσο-τροποποιητικό φάρμακο ικανό να «σιγάσει» τη φλεγμονώδη δραστηριότητα στη μεγάλη πλειονότητα των ασθενών με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση, τη συχνότερη μορφή της νόσου, στην περίπτωση της οποίας τα συμπτώματα εμφανίζουν περιόδους έξαρσης και ύφεσης.
Η μελέτη, με επικεφαλής τον δρα Στέφεν Χάουζερ, διευθυντή του Ινστιτούτου Νευροεπιστημών Weill του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια-Σαν Φρανσίσκο, η οποία χρηματοδοτήθηκε από την εταιρεία Novartis, έγινε σε 946 ασθενείς σε 37 χώρες και δημοσιεύθηκε στο αμερικανικό ιατρικό περιοδικό «The New England Journal of Medicine». Η κλινική δοκιμή συνέκρινε το ofatumumab με την τεριφλουνομίδη (teriflunomide), ένα ημερήσιο χάπι που συνταγογραφείται συχνά για τη συγκεκριμένη νόσο.
Διαπιστώθηκε ότι η θεραπεία με ofatumumab (κατά μέσο όρο επί ενάμισι χρόνο) μείωσε στο μισό τον βαθμό υποτροπής και περιόρισε σημαντικά τη συχνότητα των περιστατικών επιδείνωσης της κινητικότητας των ασθενών ή της εμφάνισης νέων εστιών φλεγμονής στον εγκέφαλό τους. Κατά το δεύτερο έτος της θεραπείας σχεδόν εννέα στους δέκα ασθενείς δεν έδειχναν πλέον κανένα σημάδι ενεργής νόσου.
Η πολλαπλή σκλήρυνση ή σκλήρυνση κατά πλάκας είναι μία αυτοάνοση πάθηση, στην οποία το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται και καταστρέφει το μονωτικό περίβλημα των νευρικών κυττάρων στον εγκέφαλο και στο υπόλοιπο σώμα. Οι πρώτες αποτελεσματικές θεραπείες εμφανίστηκαν πριν περίπου δύο δεκαετίες, όμως το νέο φάρμακο εμφανίζει πολύ μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα, στοχεύοντας συγκεκριμένα στα κύτταρα Β του ανοσοποιητικού συστήματος, τα οποία παίζουν ρόλο-κλειδί στη νόσο. Η Novartis, ήδη, έχει ζητήσει έγκριση για την κυκλοφορία του φαρμάκου στις ΗΠΑ και διεθνώς.
Το πρώτο φάρμακο που στόχευσε στα κύτταρα Β ήταν το ocrelizumab (εμπορική ονομασία Ocrevus) της εταιρείας Genentech, το οποίο το 2017 εγκρίθηκε για την πρωτοπαθή προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση, μία λιγότερο συχνή μορφή της νόσου, στην οποία υπάρχει σταδιακή επιδείνωση χωρίς διαλείψεις (περίπου το 10% των ασθενών έχουν αυτήν τη μορφή της νόσου). Το ocrelizumab, που μειώνει κατά περίπου 25% την επιδείνωση της κινητικότητας των ασθενών, χορηγείται με ένεση κάθε έξι μήνες, ενώ το ofatumumab μπορεί να ληφθεί ενέσιμα μία φορά τον μήνα από τους ίδιους τους ασθενείς.
Και τα δύο ανωτέρω φάρμακα αποτελούν αντισώματα, όμως στοχεύουν σε διαφορετικά σημεία του ίδιου μορίου (CD20) που υπάρχει στα κύτταρα Β, προκειμένου να αδρανοποιήσουν τα τελευταία. Το ofatumumab είναι πλήρως ανθρώπινο αντίσωμα, ενώ το ocrelizumab προέρχεται εν μέρει από ποντίκια.
«Και οι δύο αυτές θεραπείες κατά των κυττάρων Β είναι εντυπωσιακά αποτελεσματικές για την υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση και παρέχουν καλές επιλογές για τους ασθενείς. Οποιαδήποτε από τις δύο είναι κατάλληλη ως πρώτης γραμμής θεραπεία για τους περισσότερους ασθενείς», δήλωσε ο Χάουζερ.
«Μολονότι δεν υπάρχει ακόμη θεραπεία, πριν μία γενιά οι ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση -τυπικά- γίνονταν εξαρτημένοι από το μπαστούνι τους ή την πατερίτσα μέσα σε 15 έως 20 χρόνια, όμως τώρα πια συχνά αποφεύγουν τα σοβαρά προβλήματα κινητικότητας. Η βελτίωση στη θεραπεία της πολλαπλής σκλήρυνσης, ιδίως χάρη στα φάρμακα που στοχεύουν ειδικά στα κύτταρα Β, συνιστά μία από τις μεγαλύτερες ιστορίες επιτυχίας στην ιατρική», πρόσθεσε.
Σύνδεσμος για την επιστημονική δημοσίευση:
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1917246
ΑΠΕ-ΜΠΕ
