Οι κυτταρικές θεραπείες και τα φαρμακευτικά προϊόντα προηγμένων θεραπειών (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs) αποτελούν σήμερα ένα από τα πιο δυναμικά και ελπιδοφόρα πεδία της σύγχρονης Ιατρικής. Βασίζονται στη χρήση κυττάρων, γονιδιακών τροποποιήσεων ή συνδυασμένων βιολογικών προϊόντων, με στόχο την αντιμετώπιση σοβαρών νοσημάτων για τα οποία, μέχρι πρόσφατα, οι θεραπευτικές επιλογές ήταν περιορισμένες. Τα παραπάνω τονίζει στο ΑΠΕ-ΜΠΕ η Μαρία Ρουμπελάκη, πρόεδρος της Ελληνικής Εταιρείας Γονιδιακής Θεραπείας και Αναγεννητικής Ιατρικής.
Σημειώνει ότι ιδιαίτερη θέση σε αυτό το πεδίο κατέχουν τα βλαστικά κύτταρα, τα οποία έχουν την ικανότητα να αυτοανανεώνονται και να διαφοροποιούνται σε εξειδικευμένους κυτταρικούς τύπους. Αυτές οι ιδιότητες τα καθιστούν πολύτιμο εργαλείο για την Αναγεννητική Ιατρική.
Μύθοι και αλήθειες
«Η πρώτη μεγάλη αλήθεια, όμως, είναι ότι τα βλαστικά κύτταρα δεν είναι πανάκεια», αναφέρει η κ. Ρουμπελάκη.
«Δεν μπορούν να θεραπεύσουν κάθε νόσο, ούτε κάθε θεραπευτική εφαρμογή που διαφημίζεται ως “καινοτόμος” είναι ασφαλής ή επιστημονικά τεκμηριωμένη. Υπάρχουν αποδεδειγμένες και εγκεκριμένες εφαρμογές, όπως η μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων, η οποία εφαρμόζεται εδώ και δεκαετίες στην αντιμετώπιση σοβαρών αιματολογικών νοσημάτων. Παράλληλα, αναπτύσσονται θεραπείες όπως οι CAR-T κυτταρικές θεραπείες, οι οποίες έχουν αλλάξει την προοπτική για ασθενείς με ορισμένες μορφές καρκίνου. Ωστόσο, πολλές άλλες εφαρμογές βρίσκονται ακόμη σε στάδιο προκλινικής έρευνας ή κλινικών δοκιμών».
Εδώ ακριβώς, τονίζει, βρίσκεται και ο μεγαλύτερος κίνδυνος: «να συγχέονται οι εγκεκριμένες θεραπείες με εφαρμογές που βρίσκονται ακόμη σε ερευνητικό στάδιο ή, ακόμη χειρότερα, με παρεμβάσεις που δεν διαθέτουν επαρκή επιστημονική τεκμηρίωση και διενεργούνται εκτός εγκεκριμένου θεσμικού πλαισίου».
Προσθέτει ότι διεθνώς έχει αναπτυχθεί το φαινόμενο των ατεκμηρίωτων θεραπειών με βλαστικά κύτταρα και του λεγόμενου «βλαστοκυτταρικού τουρισμού».
«Θεραπείες προβάλλονται ως εξατομικευμένες και καινοτόμες, χωρίς όμως να έχουν αξιολογηθεί μέσα από τις απαραίτητες κλινικές δοκιμές και χωρίς να έχουν λάβει έγκριση από αρμόδιες ρυθμιστικές αρχές, όπως ο EMA, ο FDA ή ο ΕΟΦ. Όταν ένας ασθενής αντιμετωπίζει μια σοβαρή ή ανίατη νόσο, είναι φυσικό να αναζητά ελπίδα. Αυτό όμως τον κάνει πιο ευάλωτο σε υποσχέσεις για μη τεκμηριωμένες θεραπείες που συχνά εμπορεύονται την ελπίδα».
Σωστή ενημέρωση
Γι’ αυτό η σωστή ενημέρωση είναι κρίσιμη, τονίζει η κ. Ρουμπελάκη. Ο ασθενής πρέπει να ρωτά αν η θεραπεία είναι εγκεκριμένη, για ποια ένδειξη έχει εγκριθεί, ποιος είναι ο αρμόδιος φορέας που την έχει αξιολογήσει, αν υπάρχει επίσημος αριθμός έγκρισης και αν η θεραπεία χορηγείται σε πιστοποιημένο νοσοκομειακό περιβάλλον. Πρέπει επίσης να γνωρίζει ότι η έγκριση μιας θεραπείας ισχύει εντός συγκεκριμένου κανονιστικού πλαισίου. Μια θεραπεία που προσφέρεται σε άλλη χώρα, χωρίς αντίστοιχη αναγνώριση και εποπτεία, μπορεί να αφήσει τον ασθενή εκτός ουσιαστικής θεσμικής προστασίας.
Πού βρίσκεται η Ελλάδα
Σύμφωνα με την κ. Ρουμπελάκη, η Ελλάδα βρίσκεται σήμερα σε μεταβατικό αλλά σημαντικό στάδιο. «Η δημόσια συζήτηση για τις προηγμένες θεραπείες έχει πλέον ανοίξει θεσμικά, επιστημονικά και κοινωνικά. Η ημερίδα που διοργάνωσε πρόσφατα η Ελληνική Εταιρεία Γονιδιακής Θεραπείας και Αναγεννητικής Ιατρικής είχε ιδιαίτερη σημασία, καθώς αποτέλεσε την πρώτη οργανωμένη προσπάθεια στον ελληνικό χώρο υπεύθυνης ενημέρωσης του κοινού για τις κυτταρικές θεραπείες. Παράλληλα, το άρθρο 32 τού υπό διαβούλευση νομοσχεδίου εισήγαγε τη συζήτηση για την παραγωγή και χορήγηση φαρμακευτικών προϊόντων προηγμένων θεραπειών (ATMPs) στην Ελλάδα, στο πλαίσιο της λεγόμενης “νοσοκομειακής εξαίρεσης”».
Συμπληρώνει ότι «η νοσοκομειακή εξαίρεση μπορεί να αποτελέσει σημαντικό εργαλείο, αλλά μόνο υπό αυστηρές προϋποθέσεις. Δεν πρέπει να λειτουργήσει ως παράλληλη οδός ανεξέλεγκτης διάθεσης μη εγκεκριμένων θεραπειών. Αντίθετα, πρέπει να εφαρμόζεται για περιορισμένο αριθμό ασθενών, όταν υπάρχει τεκμηριωμένο θεραπευτικό κενό, με σαφή επιστημονική αιτιολόγηση, παραγωγή σε μονάδες που τηρούν πρότυπα Ορθής Παρασκευαστικής Πρακτικής, ιχνηλασιμότητα, φαρμακοεπαγρύπνηση και μακροχρόνια παρακολούθηση. Για τα φαρμακευτικά προϊόντα προηγμένων θεραπειών που χορηγούνται στο πλαίσιο της νοσοκομειακής εξαίρεσης, ο ρόλος των αρμόδιων φορέων, όπως ο ΕΟΦ, ο ΕΟΜ και το Υπουργείο Υγείας, πρέπει να είναι σαφής και καθοριστικός. Οι φορείς αυτοί οφείλουν να έχουν την ευθύνη για την αξιολόγηση των προϊόντων, την αδειοδότηση της παραγωγής και της χρήσης τους, καθώς και τη συστηματική παρακολούθηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητάς».
Η κ. Ρουμπελάκη τονίζει ότι «το ζητούμενο δεν είναι να περιοριστεί η καινοτομία, αλλά να προστατευθεί. Η ανάπτυξη των προηγμένων θεραπειών απαιτεί σαφείς κανόνες, αυστηρή εποπτεία και διαφάνεια. Η Ελλάδα διαθέτει επιστημονικό δυναμικό, πανεπιστημιακά, ερευνητικά και νοσοκομειακά κέντρα με εμπειρία, για την ανάπτυξη κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών. Για να αξιοποιηθούν αυτές οι δυνατότητες, χρειάζεται ένα αξιόπιστο θεσμικό πλαίσιο, εναρμονισμένο με την ευρωπαϊκή νομοθεσία, το οποίο θα διασφαλίζει την πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες με όρους ασφάλειας, ποιότητας και επιστημονικής τεκμηρίωσης».
Καταλήγει ότι στο μέλλον, «προσμένουμε την μεγαλύτερη συμμετοχή της Ελλάδας στην ανάπτυξη και εφαρμογή προηγμένων θεραπειών, υπό την προϋπόθεση ότι θα ενισχυθούν οι ελεγκτικοί μηχανισμοί, οι εξειδικευμένες μονάδες παραγωγής και η συνεργασία ανάμεσα στην Πολιτεία, την επιστημονική κοινότητα και τους συλλόγους ασθενών. Η πραγματική πρόοδος δεν θα έρθει μέσα από υπερβολικές υποσχέσεις ή “θεραπείες-θαύματα”, αλλά μέσα από τεκμηρίωση, υπευθυνότητα και θεσμική θωράκιση».
ΑΠΕ-ΜΠΕ
